科普文章:中国CAR-T细胞治疗监管法规简介

  2012年,六岁的艾米丽·怀特海德(Emily Whitehead)在生命垂危之际,成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的患者。
 
  当她醒来的那天,正好是她的7周岁生日,冥冥之中预示着她获得了重生。
 
  如今艾米丽已经健康生存6年多了,在医学上她的白血病已经被认为完全治愈。
 
  从这个病例开始,迎来了波澜壮阔的细胞治疗时代,让人类看到了治愈癌症的曙光。2017年,美国FDA批准了诺华和凯特公司的两款CAR-T产品上市,宣告了CAR-T产品商业化的开始。同时在中国,CAR-T研发也如火如荼地开展起来,国内在CAR-T领域的研究实力也不容小觑,中国的CAR-T临床试验数量已经与美国并驾齐驱,成为世界第一梯队,以南京传奇生物科技公司为代表的CAR-T研发
,其创新研发实力也得到了国际的公认。
 
  在技术和产品的发展过程中,政府主管部门的严格监管是促进行业规范化发展的必要条件。CAR-T疗法,既有技术的属性,又有产品的属性。目前在中国,对CAR-T等新兴的细胞疗法,相应的也有两种监管模式并存:一种是作为第三类医疗技术的监管;一种是作为
的监管。
 
  作为第三类医疗技术是根据原卫生部《医疗技术临床应用管理办法》(卫医政发〔2009〕18号)进行监管,2015年8月国家卫生计生委根据《国务院关于取消非行政许可审批事项的决定》(国发〔2015〕27号)下发《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》(国卫医发〔2015〕71号),正式取消了第三类医疗技术临床应用准入审批,由医疗机构(即
)对本机构医疗技术临床应用和管理承担主体责任,在各省级卫计委建立《限制临床应用的医疗技术(2015版)》在列医疗技术临床应用备案和公示制度。根据上述规定,按照第三类医疗技术进行临床试验的,都称为研究者发起的临床试验。
 
  从发达国家来看(如美国和欧盟),均是将CAR-T作为药品来监管。经过长期的论证和征求意见,原国家食品药品监督管理总局于2017年12月22日颁布了《细胞治疗产品临床研究与评价技术指导原则(试行)》,正式确立包括CAR-T在内的细胞治疗产品作为药品来进行监管。同时,食药监总局下属的CDE(中国药品评审中心)也颁布了一系列的适用于细胞治疗产品的临床试验规范。
 
  因此目前在中国对CAR-T存在两套监管体系,两套监管
都有效。因此在中国做CAR-T临床试验,就存在两条路径,第一条从省级卫计委申报,按照第三类医疗技术,属于研究者发起的临床试验;第二条从国家药监局申报,按照药品进行临床试验。按照第三类医疗技术的路径,在省级卫计委备案并且通过医院的伦理委员会。目前在中国进行的100多项CAR-T临床试验,只有10多项向药监局申报药品临床试验,其余都是按照第三类医疗技术进行的研究者发起的临床试验。需要强调的是,只有按照药品向药监局申报临床试验,才有可能在将来获得商业化。目前国内只有3家获得正式临床批件,南京传奇作国内首家获得临床批件的企业,在技术储备和商业化方面的布局是全方位领先的。
 
  目前两种体系并存的主要原因,是国家相关监管部门长期以来对新兴细胞治疗产品的认识和定位一直在不断的发展中,在2017年12月份之前一直作为技术进行监管,直到2017年12月份才确立作为药品进行监管。对此必须一分为二地看待,作为医疗技术的临床试验,会给一些新技术、新产品的快速验证提供便利的条件,有利于快速把新的技术、新的产品推向应用,会给一些无药可医、走投无路的病人带来希望,也有利于加快研发的进展。但另一方面也会带来一些乱象,典型的就是2016年5月的魏泽西事件,但是只要牢牢抓住“不得收费”这个关键点,临床试验的乱象一定能够得到控制。而在新技术和新产品得到初步临床验证后,按照药品向药监局进行申报临床试验,也会大大加快进度,最终造福于患者。
 
  从中国药监部门的监管来看,也对研究者发起的临床试验的数据采取非常务实的态度。国家药监局在《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(试行)相关问题解读中,明确表明:为更好满足我国公众用药需求,推进临床急需新药在我国尽早上市,根据《关于深化审评审批制度改革鼓励药品
创新的意见》等相关规定结合细胞治疗产品注册监管实际情况,基于科学评价、减少重复研究、有利于患者的原则可以不同程度接受非注册(即未在国家药监局注册)临床试验数据,用于支持药品在中国的注册上市以及上市后安全有效性信息的更新。非注册临床试验数据的可接受程度取决于临床试验用样品与申报注册产品的一致性以及临床研究数据的产生过程,数据的真实性、完整性、准确性和可溯源性,以及国家食品药品监督管理总局对临床试验的核查结果等情况综合科学评价。南京传奇能够在三个月的时间内获得了国家药监局的临床批件,就是因为之前的研究者发起的临床试验数据质量较高,得到了国家药监局的认可。
 
  目前的监管政策和监管环境,促进了CAR-T等新兴治疗方法在中国的快速发展。“好风凭借力,送我上青云”,我们可以认为,这是最好的时代,我们也相信在这样的环境下,一定能够诞生全球领先的产品,创造传奇的科学家,加油!

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